Le analisi intermedie, o ad interim, valutano dati parziali in studi clinici per scopi organizzativi, aggiustamenti statistici, sicurezza o efficacia. Richiedono rigore metodologico per evitare distorsioni e gestire la molteplicità. Strumenti come "spending functions" e analisi per futilità ottimizzano decisioni e risorse.

Nell'ambito dei "confronti indiretti" sono state elaborate una serie di tecniche statistiche in alcuni casi anche molto complesse. In questo approfondimento vengono illustrate le caratteristiche dei principali metodi statistici elaborati e l'affidabilità dei risultati raggiunti.

Lo scopo di un confronto indiretto è solitamente la valutazione comparativa dell’efficacia e/o della tossicità di differenti trattamenti o strategie di intervento in gruppi di pazienti inclusi in studi diversi. In questo approfondimento si analizza l'affidabilità di tale confronto e gli eventuali bias.

Questo approfondimento vuol fare chiarezza sul significato di questi termini e sul ruolo che hanno gli studi "real world" in relazione alle problematiche di efficacy ed effectiveness.

In questo approfondimento si analizza l'utilizzo dei diversi biomarcatori con un focus particolare sugli indicatori intermedi che vengono spesso utilizzati come endpoint surrogati.

Gli indicatori riassuntivi stanno diventando sempre più importanti nel campo delle sperimentazioni cliniche; in questo approfondimento saranno analizzati i seguenti temi: definizione di indicatore riassuntivo, tipi di endpoint, indicatori riassuntivi utilizzati in oncologia.

L’Hazard Ratio è l’indicatore riassuntivo più usato in tutte le situazioni, ma molto spesso non si conosce a fondo il suo significato e le assunzioni che richiede.

Gli studi osservazionali sui farmaci sono di particolare importanza per la valutazione del profilo di sicurezza nelle normali condizioni di uso e su grandi numeri di pazienti, per approfondimenti sull’efficacia nella pratica clinica, per la verifica dell’appropriatezza prescrittiva e per valutazioni di tipo farmaco-economico.

Il confronto sull’uso dei dati provenienti “dal mondo reale” sta assumendo sempre più importanza: non è più soltanto argomento di discussione accademica, ma è diventata una questione rilevante per scelte che potrebbero avere un impatto diretto sull’approvazione dei farmaci.

Con l’avvento dei farmaci immunoterapici sono destinati a cambiare anche gli endpoint clinici utilizzati sino ad ora. Per questo motivo questo approfondimento vuole accrescere le conoscenze trattando i seguenti argomenti: significato del termine endpoint, differenza tra scopo ed endpoint, endpoint clinici convenzionali per…

Un nuovo approccio al disegno di studi clinici è rappresentato dal disegno adattivo. Esistono vari motivi per l’utilizzo di disegni adattivi negli studi clinici. In un ambiente soggetto a problematiche economiche, i disegni adattivi sembrano essere attraenti per l’industria farmaceutica, istituzioni accademiche, medici clinici e pazienti.

Quali sono, cosa rappresentano e quanto valgono gli endpoint in ematologia? Chi sono gli attori coinvolti? Ci sono graduatorie o categorie di endpoint? Che cosa sono gli endpoint surrogati? Quali sono i principali endpoint in ematologia e quali vantaggi o limiti hanno.